Ученые из США, Великобритании, Испании и Китая обнаружили, что генная терапия может вылечить врожденную глухоту у детей, вызванную дисфункцией белка отоферлина. Об этом сообщает «АИФ» со ссылкой на пресс-релиз компании Regeneron и издание MIT Technology Review.

Глухота, вызванная генетическими причинами, является одной из наиболее частых причин потери слуха. Она составляет около 70% всех случаев врожденной глухоты и 25% случаев, развивающихся у взрослых.

Среди детей, родившихся глухими, около 1-3% имеют дефект гена отоферлина. Этот ген кодирует белок, который участвует в преобразовании звуковых волн в нервные импульсы. Дефект этого гена классифицируется как аутосомно-рецессивная несиндромальная глухота девятого типа (DFNB9).

Компания Regeneron разработала геннотерапевтический препарат DB-OTO. Во время клинических испытаний препарат начали вводить детям до 18 лет из Великобритании, Испании и США. По предварительным данным, у одного из пациентов в возрасте до двух лет спустя шесть недель после введения DB-OTO наблюдались положительные результаты. Ребенок начал реагировать на звуковые стимулы.

Фуданьский университет разработал препарат AAV1-hOTOF для лечения глухоты DFNB9. В ходе исследования препарат был введен десяти китайским детям в возрасте до шести лет. Ученые представили результаты, полученные у пяти из этих детей. У одного ребенка слух не восстановился, а у четырех, которые до лечения не слышали ничего тише 95 децибел, слух улучшился до 50–55 децибел. Это соответствует 60–65% нормального слуха и позволяет слышать обычный разговор.